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I programmatori genetici sono i prossimi milionari delle startup
Per gentile concessione di UCSF
Una società di due anni che sviluppa la logica molecolare per il trattamento del cancro è stata acquistata per 175 milioni di dollari da Gilead Sciences in mezzo a un'ondata di interesse sui modi per combattere le malattie utilizzando cellule immunitarie ingegnerizzate.
La costosa acquisizione di Cell Design Labs, una startup che non produce farmaci, segnala una frenesia di acquisizione in corso attorno a uno degli approcci più promettenti della medicina del cancro.
I Cell Design Labs, fondati dall'Università della California, San Francisco, dal biologo sintetico Wendell Lim, creano programmi per installare all'interno dei linfociti T, le cellule killer del sistema immunitario, dando loro nuove capacità.
A partire da agosto, gli Stati Uniti hanno approvato due nuovi trattamenti in cui i linfociti T di una persona vengono riprogrammati geneticamente per cercare e distruggere le cellule tumorali.
Conosciuti come CAR-T, i trattamenti sono sia rivoluzionari che estremamente costosi. Una singola dose ha un prezzo di circa $ 500.000 ma spesso si traduce in una cura. Gilead ha pagato rapidamente 12 miliardi di dollari per acquisire Kite Pharma, produttore di uno di quei trattamenti.
I trattamenti iniziali con cellule T, tuttavia, funzionano solo con i tumori del sangue. Ora, raccogliendo l'azienda di Lim, Gilead sta investendo nella prossima generazione di modelli cellulari che potrebbero aiutare a curare più tipi di cancro.
Inseguire i tumori del cervello, dei polmoni o del fegato richiederà una maggiore precisione per uccidere le cellule tumorali senza distruggere quegli organi vitali.
La prima ondata di queste terapie cellulari, il miracolo è stato che qualcosa ha funzionato, dice Lim. In futuro sarà molto più di una disciplina ingegneristica. Queste celle sono programmabili, quindi avere il giusto sistema operativo e il giusto linguaggio sono fondamentali per raggiungere il livello successivo di sofisticatezza e prevedibilità.
I Cell Design Labs, che affermano di controllare i brevetti chiave che coprono i linfociti T di design, hanno sviluppato nuovi progetti, incluso uno caratterizzato da un quadrante molecolare che consente loro di aumentare o diminuire l'attività di uccisione dei linfociti T. Un altro presentava una cellula T riprogettata per accendersi solo se è attaccata non a una ma a due molecole separate su una cellula bersaglio. Questa caratteristica potrebbe essere utile per colpire in sicurezza i tumori più difficili da raggiungere.
In molti modi, dice Lim, è stato fortunato a diventare uno dei primi ad accoppiare la biologia sintetica con le cellule immunitarie.
Sei anni fa, dice, stava ancora scherzando con lievito e neuroni, usando il suo allenamento per far loro fare trucchi interessanti aggiungendo nuove funzioni.
Ma il suo pensiero è cambiato dopo un incontro con Carl June della facoltà di medicina dell'Università della Pennsylvania, il medico famoso per i primi sforzi per dimostrare che i trattamenti con cellule T potrebbero salvare i pazienti affetti da leucemia.
Poi mi sono reso conto che la capacità di riprogettare le cellule immunitarie avrebbe avuto importanza, ricorda Lim. Era come una scena di La laurea . A parte la plastica, June voleva che ricordasse che il sistema immunitario poteva essere l'ambiente perfetto per le sue idee.
Gilead pagherà fino a 567 milioni di dollari in totale se le cose andranno bene con la tecnologia, mostrando quanto saranno vitali le tecniche di programmazione genetica per portare le terapie al livello successivo di sofisticazione.
La capacità di progettare cellule T con precisione significa anche che le aziende saranno probabilmente in grado di andare oltre il cancro, trasformandoli in droni per la somministrazione di farmaci, permettendo loro di cacciare l'HIV o forse usandoli per risolvere malattie autoimmuni (vedi 10 Breakthrough Technologies 2016: Immune Engineering ) .