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I medici statunitensi pianificano di curare i malati di cancro utilizzando CRISPR
Le cellule immunitarie modificate dal gene potrebbero aiutare a spazzare via i tumori mortali. 17 gennaio 2018
medicina della penna
Il primo test umano negli Stati Uniti che coinvolge lo strumento di modifica genetica CRISPR potrebbe iniziare in qualsiasi momento e utilizzerà la tecnica di taglio del DNA nel tentativo di combattere i tumori mortali.
I medici dell'Università della Pennsylvania affermano che utilizzeranno CRISPR per modificare le cellule immunitarie umane in modo che diventino esperti killer del cancro, secondo i piani pubblicato questa settimana in una directory delle sperimentazioni cliniche in corso.
Lo studio arruolerà fino a 18 pazienti che combattono tre diversi tipi di cancro - mieloma multiplo, sarcoma e melanoma - in quello che potrebbe diventare il primo uso medico del CRISPR al di fuori della Cina, dove sono in corso studi simili.
Un gruppo consultivo del National Institutes of Health ha inizialmente dato il via libera ai ricercatori della Penn nel giugno 2016 (vedi First Human Test of CRISPR Proposed), ma fino ad ora non era noto se il processo sarebbe proseguito.
'Siamo nelle fasi finali della preparazione per il processo, ma non possiamo fornire una data di inizio prevista specifica', ha detto un portavoce di Penn Medicine Revisione della tecnologia del MIT .
Il Parker Institute for Cancer Immunotherapy, un ente di beneficenza fondato dall'imprenditore miliardario Sean Parker, uno dei fondatori del sito di condivisione musicale Napster, ha confermato che sta contribuendo a finanziare lo studio.
Lo studio CRISPR, guidato dal dottor Edward Stadtmauer, prevede la riprogrammazione delle cellule immunitarie di una persona per trovare e attaccare i tumori.
Per aiutare a migliorare il trattamento, gli scienziati della Penn intendono utilizzare CRISPR per eliminare due geni nelle cellule T dei pazienti per renderli migliori combattenti contro il cancro. Uno dei geni da rimuovere produce una molecola checkpoint, PD-1, che le cellule tumorali sfruttano per frenare il sistema immunitario.
Un'ulteriore modifica eliminerà il recettore che le cellule immunitarie normalmente usano per rilevare il pericolo, come germi o tessuti malati. Un recettore ingegnerizzato, aggiunto al suo posto, li guiderà invece verso particolari tumori.
Nello studio, i medici rimuoveranno i globuli delle persone, li modificheranno con CRISPR in laboratorio e poi li reinfonderanno nei pazienti.
Questo approccio esterno al corpo, chiamato terapia genica ex vivo, è considerato meno rischioso rispetto all'iniezione di CRISPR direttamente nel flusso sanguigno di una persona, che potrebbe causare reazioni immunitarie.
Anche un secondo studio CRISPR che potrebbe iniziare in Europa entro la fine dell'anno perseguirà l'approccio ex vivo. CRISPR Therapeutics, una società di biotecnologie con sede a Cambridge, nel Massachusetts, ha chiesto alle autorità di regolamentazione europee a dicembre il permesso di provare a curare la beta talassemia, una malattia del sangue, apportando una modifica genetica ai globuli delle persone.