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Gli studi clinici sono migliori, più veloci, più economici con i big data
In associazione con Medidati
Gli studi clinici non sono mai stati così sotto gli occhi del pubblico come nell'ultimo anno, poiché il mondo ha assistito allo sviluppo di vaccini contro il covid-19, la malattia al centro della pandemia di coronavirus del 2020. Le discussioni sulle fasi dello studio, sull'efficacia e sugli effetti collaterali hanno dominato le notizie. La caratteristica più distintiva delle sperimentazioni sui vaccini era la loro velocità. Poiché i vaccini sono destinati alla distribuzione universale, la popolazione dello studio è, fondamentalmente, tutti. Quella caratteristica unica significa che reclutare abbastanza persone per le prove non è stato l'ostacolo che è comunemente.
Gli studi clinici sono migliori, più veloci, più economici con i big data
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Una delle parti più difficili del mio lavoro è arruolare le pazienti negli studi, afferma Nicholas Borys, chief medical officer di Lawrenceville, NJ, società di biotecnologie Celsion, che sviluppa agenti chemioterapici e immunoterapici di nuova generazione per il cancro al fegato e alle ovaie e alcuni tipi di cervello tumori. Borys stima che meno del 10% dei malati di cancro sia arruolato in studi clinici. Se potessimo arrivare fino al 20% o al 30%, probabilmente a questo punto avremmo potuto sconfiggere diversi tipi di cancro.
Gli studi clinici testano nuovi farmaci, dispositivi e procedure per determinare se sono sicuri ed efficaci prima che siano approvati per l'uso generale. Ma il percorso dalla progettazione dello studio all'approvazione è lungo, tortuoso e costoso. Oggi i ricercatori utilizzano l'intelligenza artificiale e l'analisi avanzata dei dati per accelerare il processo, ridurre i costi e ottenere trattamenti efficaci più rapidamente per coloro che ne hanno bisogno. E stanno attingendo a una risorsa sottoutilizzata ma in rapida crescita: i dati sui pazienti degli studi precedenti
Costruire controlli esterni
Gli studi clinici di solito coinvolgono almeno due gruppi, o bracci: un braccio sperimentale o sperimentale che riceve il trattamento in esame e un braccio di controllo che non lo fa. Un braccio di controllo potrebbe non ricevere alcun trattamento, un placebo o l'attuale standard di cura per la malattia in trattamento, a seconda del tipo di trattamento in studio e con cosa viene confrontato nell'ambito del protocollo di studio. È facile vedere il problema del reclutamento per i ricercatori che studiano le terapie per il cancro e altre malattie mortali: i pazienti con una condizione pericolosa per la vita hanno bisogno di aiuto ora. Anche se potrebbero essere disposti a correre un rischio su un nuovo trattamento, l'ultima cosa che vogliono è essere randomizzati a un braccio di controllo, dice Borys. Combina questa riluttanza con la necessità di reclutare pazienti che hanno malattie relativamente rare, ad esempio una forma di cancro al seno caratterizzata da uno specifico marcatore genetico, e il tempo per reclutare un numero sufficiente di persone può durare mesi o addirittura anni. Nove studi clinici su 10 in tutto il mondo, non solo per il cancro ma per tutti i tipi di condizioni, non possono reclutare abbastanza persone entro i tempi previsti. Alcune prove falliscono del tutto per mancanza di partecipanti sufficienti.
E se i ricercatori non avessero affatto bisogno di reclutare un gruppo di controllo e potessero offrire il trattamento sperimentale a tutti coloro che hanno accettato di partecipare allo studio? Celsion sta esplorando un simile approccio con Medidata, con sede a New York, che fornisce software di gestione e acquisizione elettronica dei dati per oltre la metà degli studi clinici mondiali, servendo la maggior parte delle principali aziende farmaceutiche e di dispositivi medici, nonché centri medici accademici. Acquisita dalla società di software francese Dassault Systèmes nel 2019, Medidata ha raccolto un'enorme risorsa di big data: informazioni dettagliate da oltre 23.000 studi e quasi 7 milioni di pazienti che risalgono a circa 10 anni fa.
L'idea è di riutilizzare i dati dei pazienti negli studi precedenti per creare bracci di controllo esterni. Questi gruppi svolgono la stessa funzione dei tradizionali bracci di controllo, ma possono essere utilizzati in contesti in cui è difficile reclutare un gruppo di controllo: per malattie estremamente rare, ad esempio, o condizioni come il cancro, che sono imminentemente pericolose per la vita. Possono anche essere utilizzati efficacemente per prove a braccio singolo, che rendono impraticabile un gruppo di controllo: ad esempio, per misurare l'efficacia di un dispositivo impiantato o di una procedura chirurgica. Forse il loro uso immediato più prezioso è per eseguire prove preliminari rapide, per valutare se vale la pena perseguire un trattamento fino al punto di una sperimentazione clinica completa.
Medidata utilizza l'intelligenza artificiale per sondare il suo database e trovare pazienti che sono serviti come controlli in precedenti studi di trattamenti per una certa condizione per creare la sua versione proprietaria di bracci di controllo esterni. Possiamo selezionare con cura questi pazienti storici e abbinare il braccio sperimentale attuale con i dati storici degli studi, afferma Arnaub Chatterjee, vicepresidente senior per i prodotti, Acorn AI di Medidata. (Acorn AI è la divisione dati e analisi di Medidata.) Gli studi e i pazienti sono abbinati per gli obiettivi dello studio, i cosiddetti endpoint, come la riduzione della mortalità o per quanto tempo i pazienti rimangono liberi dal cancro, e per altri aspetti del disegni di studio, come il tipo di dati raccolti all'inizio dello studio e lungo il percorso.
Quando creiamo un braccio di controllo esterno, facciamo tutto il possibile per imitare uno studio controllato randomizzato ideale, afferma Ruthie Davi, vicepresidente della scienza dei dati, Acorn AI presso Medidata. Il primo passo consiste nel cercare nel database possibili candidati al braccio di controllo utilizzando i criteri chiave di ammissibilità dello studio sperimentale: ad esempio, il tipo di cancro, le caratteristiche chiave della malattia e quanto è avanzata e se è la prima volta che il paziente essere trattato. È essenzialmente lo stesso processo utilizzato per selezionare i pazienti di controllo in uno studio clinico standard, tranne per il fatto che i dati registrati all'inizio dello studio precedente, anziché quello attuale, vengono utilizzati per determinare l'idoneità, afferma Davi. Stiamo trovando pazienti storici che si qualificherebbero per il processo se esistessero oggi.
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Questo contenuto è stato prodotto da Insights, il ramo dei contenuti personalizzati di MIT Technology Review. Non è stato scritto dalla redazione del MIT Technology Review.