Geron interrompe il programma pionieristico sulle cellule staminali

Azienda di biotecnologie Geron ha detto ieri sera che interromperà il suo programma di ricerca sulle cellule staminali e interromperà uno studio clinico pionieristico su persone con lesioni del midollo spinale.

Un nobile tentativo: Un lavoratore Geron ha coltivato cellule staminali embrionali umane durante uno studio pionieristico che ora è terminato.

La decisione porta a una battuta d'arresto il programma più grande e più longevo al mondo per lo sviluppo di trattamenti medici da cellule staminali embrionali, cellule versatili in grado di formare molti altri tipi di tessuto umano.

Il progetto di Geron è stato uno degli sforzi di ricerca più aggressivi, controversi e di vasta portata mai intrapresi da un'azienda di biotecnologie. È iniziato più di 13 anni fa, quando Geron ha finanziato la scoperta iniziale di cellule staminali embrionali umane da parte di ricercatori universitari nel Wisconsin.

Questi sforzi, costati diverse centinaia di milioni di dollari, sono culminati l'anno scorso in uno studio clinico unico nel suo genere per vedere se le cellule nervose cresciute in laboratorio potevano restituire movimento o sensazione alle persone con lesioni del midollo spinale. Quello studio, profilato in BAMBINI Il numero di luglio, è stato il primo ad utilizzare cellule staminali embrionali mai approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti.

Dopo essere rimasto paralizzato al petto in un incidente d'auto nel settembre 2010, uno studente di infermieristica di nome T.J. Atchison è diventato la prima persona a essere trattata con le cellule di Geron. La società afferma che non accetterà più pazienti nello studio, sebbene Atchison e altri che sono già stati trattati continueranno a essere monitorati.

Geron prevede di interrompere il suo lavoro sulle cellule staminali per concentrarsi sui farmaci antitumorali. In una dichiarazione, John A. Scarlett, che è entrato in Geron a settembre come CEO, ha attribuito la decisione a un ambiente di scarsità di capitale e condizioni economiche incerte.

L'azienda ha negato di aver rinunciato alle cellule staminali per ragioni scientifiche. Non lo stiamo facendo perché eravamo inaciditi sul campo o a causa di eventuali problemi: non abbiamo avuto alcun problema di sicurezza, Scarlett ha detto a Bloomberg notizie .

Negli ultimi mesi, Geron aveva visto la partenza di leader chiave, tra cui il direttore dello studio sulle cellule staminali, il neuroscienziato Ed Wirth, e il suo ex CEO, Tom Okarma. La scritta era sul muro, ma sono deluso, perché questo potrebbe significare che altre aziende saranno un po' più riluttanti a seguire le loro orme, afferma Wise Young, un esperto di lesioni del midollo spinale presso la Rutgers University. Young ha stimato che ci sono ancora dozzine di aziende, per lo più startup, che lavorano su potenziali trattamenti con cellule staminali.

Il tentativo di studiare le cellule staminali negli esseri umani si era rivelato incredibilmente costoso e lento per Geron. La società ha stimato di aver speso 45 milioni di dollari solo per ottenere l'approvazione della FDA per la sperimentazione iniziale di sicurezza del suo trattamento, noto come GRNOPC1. A ottobre, tuttavia, erano stati trattati solo quattro pazienti e l'azienda avrebbe dovuto spendere decine di milioni in più per completare lo studio.

GRNOPC1 consisteva in una preparazione di cellule oligodendrocitarie immature coltivate in laboratorio da precursori embrionali. Sebbene le iniezioni di tali cellule fossero state segnalate per aiutare i ratti feriti, la decisione di Geron di testarlo sulle persone aveva attratto gli scettici scientifici che ritenevano improbabile che GRNOPC1 funzionasse e potesse persino danneggiare i pazienti.

Molti esperti del settore sono rimasti sorpresi di aver selezionato la lesione del midollo spinale come prima applicazione. Non c'erano punti finali molto buoni e sapevamo che sarebbe stato molto difficile mostrare un effetto biologico, dice Roberto Lanza , direttore medico di Advanced Cell Technology. Advanced Cell, con sede a Marlborough, nel Massachusetts, sta effettuando gli unici altri studi approvati dalla FDA utilizzando cellule staminali embrionali, che mirano a trattare la degenerazione maculare, una malattia degli occhi che causa la cecità. Lanza afferma che la decisione di Geron di lasciare il campo mette sicuramente molta pressione su di noi per ottenere un successo.

Nel porre fine alla sua ricerca sulle cellule staminali, Geron licenzierà 66 persone, ovvero il 38% della sua forza lavoro.

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