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Farmaco per l'anemia EPO prodotto dai chimici, non dalle cellule
La maggior parte dei farmaci sono molecole semplici e piccole prodotte attraverso reazioni chimiche ben definite: l'aspirina, il Lipitor e il Prozac sono fatti in questo modo. I farmaci biotecnologici, d'altra parte, sono versioni prodotte in laboratorio di proteine umane come l'insulina e sono prodotte da cellule viventi. Questo metodo di produzione può rendere difficile identificare le versioni più potenti dei composti, perché le cellule non producono copie identiche. Inoltre ostacola i ricercatori che desiderano esplorare una versione unica di composti biotecnologici che le cellule non producono naturalmente.
ma un studio pubblicato giovedì in Scienza può aiutare gli scienziati a superare alcune di queste limitazioni. Basandosi sui recenti progressi nella sintesi dei peptidi, gli scienziati dello Sloan-Kettering Institute for Cancer Research di New York riferiscono di aver utilizzato solo reazioni chimiche per produrre un farmaco biologico chiamato eritropoietina. Il lavoro getta le basi per i chimici per creare e identificare altri composti biologici che potrebbero essere più stabili o potenti delle versioni prodotte convenzionalmente o avere meno effetti collaterali, afferma Richard Di Marchi , un biochimico all'Università dell'Indiana a Bloomington.
L'eritropoietina, o EPO, aumenta la produzione di globuli rossi ed è usata per trattare l'anemia, che è spesso causata da cancro, chemioterapia o insufficienza renale. Uno dei farmaci biotecnologici originali e di maggior successo, l'EPO è una proteina complessa con catene di zuccheri sulla sua superficie. Le cellule ovariche di criceto cinese, un tipo di cellule di mammifero spesso utilizzate nella produzione biotecnologica, sono generalmente utilizzate per produrre una versione umana di EPO per uso farmaceutico. Come molti altri farmaci biotecnologici complessi, l'EPO deve essere prodotto nelle cellule dei mammiferi perché microbi come batteri e lieviti non hanno il macchinario cellulare per attaccare le catene di zucchero critiche sulla proteina.
Una data dose di EPO può contenere centinaia di versioni diverse della proteina con diverse modificazioni dello zucchero, afferma Samuel Danishefsky , autore senior dello studio. Campioni puri di EPO che contengono solo una versione, come quella riportata da Danishefsky, potrebbero potenzialmente consentire ai ricercatori di identificare versioni più potenti o più sicure del farmaco, esperti dire.
Il lavoro non impedirà alle aziende biotecnologiche di utilizzare le cellule per produrre medicinali, almeno non in tempi brevi. È improbabile che la sintesi chimica [di proteine complesse] sia conveniente, afferma DiMarchi. Ma il fatto che ora tu abbia quella chimica in un laboratorio di ricerca ti consente di [testare] molecole con diversità strutturale che la natura non fornisce.
Ciò significa che i ricercatori potrebbero sviluppare composti biologici con componenti potenzialmente terapeutici che le cellule in genere non hanno. Un amminoacido che normalmente non fa parte della cassetta degli attrezzi utilizzata dalle cellule umane, ad esempio, potrebbe aiutare a creare una medicina molto più stabile. Una volta che un tale composto viene scoperto e si è dimostrato utile, i ricercatori potrebbero modificare le cellule per svolgere il compito innaturale.
Non stiamo cercando di suggerire che metteremo fuori gioco la biologia ricombinante, afferma Danishefsky, riferendosi alle tecniche di biologia molecolare utilizzate per modificare le cellule in modo che producano farmaci biologici. Ma possiamo fare cose che la tecnologia ricombinante non può fare.