Due pazienti sono sottoposti a trattamento per la cecità con cellule staminali

Nel tentativo di sfruttare il potenziale delle cellule staminali embrionali, i chirurghi della California hanno impiantato cellule retiniche cresciute in laboratorio negli occhi di due pazienti che sono diventati ciechi a causa della degenerazione maculare.

Apri gli occhi: Un'immagine al microscopio confocale di una retina di ratto dopo l'iniezione di cellule dell'epitelio pigmentato retinico umano.

Le procedure sono state eseguite martedì da Steven Schwartz , capo della divisione retina presso il Jules Stein Eye Institute dell'Università della California, Los Angeles. Sono stati finanziati da Tecnologia cellulare avanzata , un'azienda biotecnologica con laboratori a Marlborough, nel Massachusetts, che ha recentemente ottenuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration statunitense per testare il trattamento su 24 pazienti affetti da degenerazione maculare avanzata secca o da una forma giovanile della malattia nota come Stargardt.

I due pazienti, i cui nomi non sono stati resi noti, sono tra i primi volontari in assoluto a ricevere un trattamento creato utilizzando cellule staminali embrionali. L'anno scorso, un'altra azienda biotecnologica, Geron, ha iniziato un piccolo studio utilizzando le cellule staminali nel tentativo di riparare le lesioni del midollo spinale.

I ricercatori vedono l'inizio di una seconda serie di test, sulla cecità, come un importante punto di riferimento per il campo delle cellule staminali. È anche un passo importante per Advanced Cell, una piccola azienda che è stata a lungo al centro delle controversie sulle cellule staminali. I manifestanti anti-aborto una volta hanno protestato fuori dall'azienda e gli investitori erano timorosi. Due volte l'azienda ha licenziato quasi tutto il suo personale quando i suoi conti bancari hanno raggiunto lo zero.

Le cose sono state folli per molto tempo, dice Roberto Lanza , direttore medico di Advanced Cell e uno dei 22 dipendenti a tempo pieno. I tempi sono davvero cambiati. Il campo è molto più addomesticato ora.

È probabile che l'inizio degli studi clinici susciterà speranze di un grande giorno di paga tra gli investitori. Cellule avanzate prezzo delle azioni è aumentato del 170 percento durante l'ultimo anno, valutando l'azienda a $ 285 milioni in base al prezzo delle azioni di martedì. Gli investitori sperano che possa valere diversi miliardi se la terapia avrà successo. Quasi 10 milioni di americani soffrono di qualche forma di degenerazione maculare.

Finora, tuttavia, la ricerca sulle cellule staminali embrionali è stata una perdita di denaro. Advanced Cell ha registrato perdite per oltre 180 milioni di dollari da quando è stata fondata a metà degli anni '90. Negli ultimi anni ha svenduto i programmi di clonazione del bestiame e ha abbandonato gli sforzi controversi per clonare embrioni umani a favore di un approccio più ristretto.

Siamo entusiasti di questo trattamento, perché pensiamo che abbia il potenziale per rallentare la progressione della malattia, ha affermato Steve Rose, chief research officer del Fondazione Combattere la Cecità , un'organizzazione senza scopo di lucro che ha investito circa 2 milioni di dollari nei primi test sugli animali del trattamento, ma non è più direttamente coinvolta. Questa società ha avuto i suoi alti e bassi e sono davvero felice di vedere che sono entrati in clinica. Abbiamo incrociato le dita.

Durante una recente visita ai laboratori di Advanced Cell, un tecnico di ricerca ha regolato un microscopio per mostrare il prodotto principale dell'azienda: cellule epiteliali pigmentate retiniche a forma di cubo che crescono in una capsula di Petri. Alcuni erano traslucidi, mentre altri avevano già la colorazione brunastra di una cellula matura. (Il pigmento assorbe la luce diffusa negli occhi, agendo come una sorta di schermo antiabbagliamento.)

Queste cellule retiniche sono del tipo che vengono uccise nella degenerazione maculare, portando infine alla morte dei fotorecettori e alla graduale perdita della visione centrale. Advanced Cell ritiene che l'iniezione di nuove cellule cresciute in laboratorio nell'occhio possa curare la condizione.

Le cellule staminali embrionali possono crescere in qualsiasi altro tipo di tessuto umano. Ecco perché sono stati propagandati come una potenziale cura per tutto, dal morbo di Alzheimer all'alopecia. Ma la realtà è che è probabile che le applicazioni siano molto più limitate, almeno nel breve termine, ritiene Lanza.

Non è un caso, ad esempio, che entrambi i primi studi sulle terapie con cellule staminali embrionali, quelli di Geron e Advanced Cell, abbiano coinvolto cellule del sistema nervoso. Il motivo è che le cellule staminali embrionali vogliono naturalmente produrre il neuroectoderma, una linea cellulare nell'embrione che forma il sistema nervoso.

Le cellule staminali embrionali hanno una mente propria e vogliono fare certe cose, dice Lanza. Gli sforzi per produrre altri tipi di cellule, come le cellule del fegato, si sono rivelati molto più difficili, dice.

Un altro ostacolo non sempre completamente considerato è il rigetto immunitario. Molti hanno suggerito che le cellule staminali embrionali potrebbero curare il diabete di tipo 1 se i ricercatori potessero trapiantare cellule di isole cresciute in laboratorio. Ma un tale trattamento potrebbe richiedere potenti farmaci immunosoppressori i cui effetti collaterali, come infezioni e cancro, possono essere gravi quanto la malattia che dovrebbero trattare, o peggio.

Lanza afferma che questo è il motivo per cui tutti i primi studi sulle cellule staminali embrionali prendono di mira aree del corpo come la colonna vertebrale, il cervello e parti dell'occhio, dove le difese del corpo contro gli invasori sono bloccate, almeno parzialmente, in un fenomeno noto come privilegio immunitario . La natura deve collaborare, dice Lanza. Ecco perché molte aziende hanno cessato l'attività e noi no.

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