Due bambini trattati con cellule immunitarie universali hanno il cancro svanito

I medici di Londra affermano di aver curato due bambini affetti da leucemia nel primo tentativo al mondo di curare il cancro con cellule immunitarie geneticamente modificate da un donatore.

Gli esperimenti, che hanno avuto luogo al Great Ormond Street Hospital di Londra, aumentano la possibilità di una terapia cellulare standard utilizzando forniture economiche di cellule universali che potrebbero essere gocciolate nelle vene dei pazienti in un attimo.

L'approccio preconfezionato potrebbe rappresentare una sfida per aziende come Juno Therapeutics e Novartis, ognuna delle quali ha speso decine di milioni di dollari in trattamenti pionieristici che richiedono la raccolta delle cellule del sangue di un paziente, la loro ingegnerizzazione e quindi la loro reinfusione.

Entrambi i metodi si basano sull'ingegneria delle cellule T, le cellule predatorie affamate del sistema immunitario, quindi attaccano le cellule leucemiche.

I bambini britannici, di età compresa tra 11 e 16 mesi, avevano ciascuno la leucemia ed erano stati sottoposti a precedenti trattamenti falliti, secondo una descrizione dei loro casi pubblicata mercoledì in Scienza Medicina traslazionale . Waseem Qasim, un medico ed esperto di terapia genica che ha condotto i test, ha riferito che entrambi i bambini rimangono in remissione.

Anche se i casi hanno tirato ampia attenzione da parte dei media in Gran Bretagna , alcuni ricercatori hanno affermato che, poiché il team di Londra ha anche somministrato ai bambini la chemioterapia standard, non sono riusciti a dimostrare che il trattamento cellulare ha effettivamente curato i bambini. C'è un accenno di efficacia ma nessuna prova, afferma Stephan Grupp, direttore dell'immunoterapia del cancro al Children's Hospital di Filadelfia, che collabora con Novartis. Sarebbe fantastico se funzionasse, ma non è stato ancora mostrato.

I diritti sul trattamento londinese, sviluppato dalla società biotecnologica Cellectis, sono stati recentemente venduti ed è ora ulteriormente sviluppato dalle società farmaceutiche Servier e Pfizer.

I trattamenti che utilizzano linfociti T ingegnerizzati, comunemente noti come CAR-T, sono nuovi e non ancora venduti in commercio. Ma hanno mostrato un successo straordinario contro i tumori del sangue. Negli studi finora condotti da Novartis e Juno, circa la metà dei pazienti guarisce in modo permanente dopo aver ricevuto versioni alterate dei propri globuli.

Ma la commercializzazione di tali trattamenti personalizzati solleva grattacapi logistici senza precedenti. Grupp afferma che Novartis ha attrezzato un centro di produzione nel New Jersey e che le cellule dei pazienti sono state trasportate in aereo da 25 ospedali in 11 paesi, modificate, quindi rispedite rapidamente. Novartis ha affermato che quest'anno cercherà l'approvazione degli Stati Uniti per vendere il suo trattamento con cellule T per i bambini.

La promessa dell'immunoterapia ha attirato enormi investimenti, eppure molti nuovi operatori stanno scommettendo invece sull'approccio standard. Tra loro ci sono gigante biotecnologico Regeneron , Terapia degli aquiloni , La terapia del destino , e Cella medica .

Il paziente potrebbe essere curato immediatamente, invece di prelevare cellule da un paziente e produrle, afferma Julianne Smith, vicepresidente dello sviluppo CAR-T per Cellectis, specializzata nella fornitura di cellule universali.

Nell'approccio standard, il sangue viene raccolto da un donatore e poi trasformato in centinaia di dosi che possono quindi essere conservate congelate, afferma Smith. Stimiamo che il costo per produrre una dose sarebbe di circa $ 4.000, dice. Questo è paragonato a un costo di circa $ 50.000 per alterare le cellule di un paziente e restituirle.

È probabile che entrambi i tipi di trattamento costino agli assicuratori mezzo milione di dollari o più se raggiungono il mercato.

Robert Nelsen, un venture capitalist e fondatore di Juno Therapeutics, che ha raccolto centinaia di milioni per l'approccio personalizzato, afferma di non essere preoccupato per le aziende che sviluppano alternative universali. Quello che possono fare in futuro è quello che possiamo fare noi oggi, ha detto Nelsen in un'intervista lo scorso anno. E ti garantisco che anche se le cose fossero uguali, cosa che non lo sono, vorresti la tua roba, non le cellule di qualcun altro.

Il trattamento di Londra è degno di nota per il coinvolgimento delle cellule più ampiamente ingegnerizzate mai somministrate a un paziente, con un totale di quattro cambiamenti genetici, due dei quali introdotti dall'editing genetico utilizzando un metodo chiamato TALEN. Un'alterazione consisteva nel privare le cellule donatrici della loro propensione ad attaccare il corpo di un'altra persona. Un altro li indirizza ad attaccare le cellule tumorali.

Negli Stati Uniti e in Cina, gli scienziati stanno anche gareggiando per applicare l'editing genetico per migliorare i trattamenti per il cancro e altre malattie.

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