Decodificare il gene del profitto

A metà dell'ultimo decennio, un neuropatologo di Harvard era frustrato dalla lentezza della ricerca accademica. Studiando i meccanismi della sclerosi multipla nel cervello, Kari Stefansson si è chiesto se esistesse un modo per accelerare lo sviluppo di test genetici per prevedere e comprendere meglio la SM e altre malattie.

Base di ricerca: La sede di deCode Genomics a Reykjavik, in Islanda.

Come altri scienziati con un'inclinazione imprenditoriale, la soluzione di Stefansson è stata quella di rivolgersi al commercio come un modo per promuovere la sua scienza. Nel 1996, dopo aver lasciato Harvard, ha fondato deCode Genetics a Reykjavik, in Islanda, sua città natale.

La sua idea era in parte un esperimento per vedere se la ricerca genomica - allora di gran moda mentre gli scienziati si affrettavano a sequenziare il genoma umano - potesse portare rapidamente a nuovi farmaci e quindi a profitti. Questo era un sottoinsieme del grande esperimento della stessa biotecnologia, che in 35 anni ha visto gli scienziati investire decine di miliardi di dollari in progetti per lo più in fase iniziale che in alcuni casi hanno fornito cure mozzafiato ma più spesso no. Come industria, la biotecnologia ha subito perdite ogni anno tranne una.

Nel 1996, il piano di deCode era di setacciare i genomi delle 300.000 persone islandesi alla ricerca di fattori di rischio genetici per malattie comuni come malattie cardiache e cancro. Il progetto è stato reso possibile da un controverso atto del parlamento di quel paese che consente alla società l'accesso (previo consenso) alle cartelle cliniche dei cittadini. Nel 2000, la società è stata quotata al NASDAQ per $ 18,00 per azione, raccogliendo alla fine $ 172 milioni. Nel primo giorno di negoziazione, il titolo è salito a $ 29,00.

All'epoca, un importante venture capitalist e un investitore principale in deCode mi disse che deCode e altre società di genomica come Millennium e Celera rappresentavano il futuro della medicina.

Quasi 13 anni dopo la fondazione di deCode, Kari Stefansson potrebbe essere l'ultimo uomo in piedi dalla folla originale della genomica e la sua azienda è in grossi guai.

Pochi giorni fa, la società ha annunciato di avere solo 3,7 milioni di dollari rimasti in contanti. La società ritiene di disporre di risorse sufficienti per finanziare le operazioni solo nella seconda metà del terzo trimestre, ha riportato un recente comunicato stampa di deCode.

Ma Stefansson dice che deCode non è ancora pronto per un necrologio. Ci stiamo ristrutturando per concentrarci sulle nostre attività principali, afferma, dopo aver detto agli investitori in una chiamata il 10 agosto: stiamo facendo buoni progressi nella rifusione di deCode come azienda leader nella diagnostica genetica.

Forse più importante è la posizione precaria dello sforzo di ricerca genomica di deCode. Per più di un decennio ha prodotto un numero prodigioso di importanti articoli che identificano i fattori di rischio genetici e ha pubblicato i loro risultati su riviste come Natura e Scienza .

La maggior parte di questi documenti descrive studi di associazione sull'intero genoma (GWAS) che scansionano il DNA umano alla ricerca di marcatori genetici associati a malattie comuni. Pochi laboratori hanno prodotto un lavoro di così alta qualità, un fatto che ha spesso portato le scoperte dell'azienda sulle prime pagine dei New York Times e negli altri principali media. Proprio il mese scorso, gli scienziati di deCode hanno scoperto fattori di rischio genetici per malattie cardiache, ictus, cancro della pelle e schizofrenia.

Ultimamente, l'utilità dei marcatori GWAS nel predire la propensione di un individuo alla malattia è stata messa in discussione in articoli nel New England Journal of Medicine e altre pubblicazioni. E praticamente ogni altra azienda di genomica fondata negli anni '90 molto tempo fa si è schiantata, è stata acquisita o ha abbandonato i propri sforzi di pura genomica. Eppure pochi genetisti dubitano del valore di ampi studi sulla popolazione per fornire indizi per prevedere e comprendere meglio le malattie comuni: l'obiettivo che Stefansson si era originariamente prefissato di raggiungere nel 1996.

Finora, deCode ha speso più di 600 milioni di dollari e non è mai riuscita a realizzare un profitto, anche se è passata allo sviluppo di farmaci e ha iniziato a vendere test diagnostici basati sulle sue scoperte sul DNA. Nel 2007, deCode ha lanciato deCodeme, un sito Web di test genetici per consumatori che è un rivale di quelli offerti da 23andme, Navigenics e altri in questo spazio nascente.

DeCode è in parte vittima della recessione e del tracollo dell'economia islandese lo scorso anno. Ma l'azienda non è nemmeno riuscita a trovare un modello per quello che è ancora in larga misura un esperimento molto costoso su come commercializzare la ricerca di base. Anche con drastici tagli alla spesa e ai lavoratori, deCode ha comunque subito perdite di $ 24,3 milioni nei primi sei mesi del 2009. Il titolo era a 57 cent al momento della stesura di questo documento, rispetto ai 19 cent all'inizio di quest'anno, ma molto al di sotto dei giorni esaltanti della società .

Stefansson afferma che l'azienda sta pianificando di vendere il suo programma di sviluppo di farmaci, compresi i suoi tre composti attualmente in fase di sperimentazione sugli esseri umani: due per l'infarto e uno per la trombosi arteriosa. Un accordo è in lavorazione, aggiunge.

Per quanto riguarda la possibile fine della sua operazione di ricerca, sospetto che i collaboratori di alto profilo di deCode nel mondo accademico verranno in soccorso se tutto il resto fallisce. Documenti recenti elencano artisti del calibro del National Institutes of Health e del Wellcome Trust nel Regno Unito come sostenitori finanziari di studi individuali.

Una cosa è certa: Kari Stefansson è una sopravvissuta e una sostenitrice impenitente del potere della genomica sia come scienza sia come fonte di potenziale profitto, anche se rimane più una promessa che una realtà. Alla fine del tunnel, una volta usciti, insiste, abbiamo un business, crediamo, con un potenziale spettacolare.

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