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Curare la cecità nei topi
Secondo una nuova ricerca, i virus possono fornire proteine sensibili alla luce a cellule specifiche nelle retine dei topi ciechi, consentendo una visione rudimentale. Sebbene studi precedenti abbiano dimostrato che le proteine sensibili alla luce possono essere utili, i metodi di somministrazione non erano pratici per gli esseri umani. Il metodo di somministrazione virale è simile a quelli già utilizzati nella terapia genica umana.
Vista trasformante: La fornitura di una proteina sensibile alla luce (evidenziata in verde) a cellule specifiche della retina (evidenziata in rosso) di un topo cieco rende quelle cellule sensibili alla luce, ripristinando una parte della vista. (Altre cellule retiniche appaiono in blu.)
Le nuove proteine fotosensibili sono state attive per la durata dello studio, circa 10 mesi, suggerendo che il trattamento avrebbe funzionato a lungo termine. Inoltre, la terapia sembrava sicura; le proteine, derivate dalle alghe, sono rimaste all'interno dell'occhio e non hanno innescato l'infiammazione.
Secondo me, il più grande passo avanti in questo documento è l'uso di tecniche di consegna virale, le stesse tecniche di consegna che dovrebbero essere utilizzate se la tecnica dovesse passare al trattamento umano, afferma Thomas Münch , un ricercatore dell'Università di Tubinga, che non è stato coinvolto nello studio ma ha svolto ricerche simili. Recenti studi di terapia genica, che hanno utilizzato virus simili per fornire proteine diverse, hanno mostrato un successo preliminare nel trattamento di una rara forma genetica di cecità nei pazienti. Ma l'approccio attuale potrebbe essere applicato a un gruppo molto più ampio di persone perché potrebbe ripristinare la luce- sensibilità alla retina indipendentemente dalla causa della degenerazione.
Per ripristinare la vista, Alan Horsager , un ricercatore della University of Southern California, e collaboratori hanno sfruttato l'optogenetica , un tipo di ingegneria genetica che rende i neuroni sensibili alla luce. Hanno usato un virus appositamente progettato per fornire all'occhio numerose copie del gene che produce una proteina chiamata channelrhodopsin. La proteina forma un canale che si trova sulla membrana di una cellula e si apre quando esposto alla luce. Gli ioni caricati positivamente si precipitano poi nella cellula, innescando un messaggio elettrico che viene trasferito ad altre cellule nella retina.
Il gene è stato modificato in modo che diventasse attivo solo in cellule retiniche specifiche chiamate cellule bipolari. In un occhio sano, queste cellule si attivano quando i fotorecettori adiacenti rilevano la luce. I ricercatori sperano che rendere le cellule bipolari direttamente sensibili alla luce in un occhio colpito da malattie degenerative della retina, come la retinite pigmentosa o la degenerazione maculare, potrebbe consentire alle cellule alterate di sostituire i fotorecettori che sono morti. Horsager ha cofondato una startup chiamata Eos Neuroscienze , insieme al neuroscienziato del MIT Ed Boyden, per commercializzare l'approccio.
L'approccio optogenetico è concettualmente simile alla protesi retinica, in cui gli elettrodi impiantati stimolano la retina in risposta alla luce catturata da una telecamera. (Uno di questi dispositivi è stato recentemente approvato per l'uso clinico in Europa.) Ma i ricercatori affermano che il ripristino della sensibilità alla luce delle singole cellule retiniche dovrebbe consentire una visione più a grana fine rispetto alla stimolazione elettrica diretta, che attiva molte cellule contemporaneamente. Sebbene la retina sia un pezzo di tessuto cerebrale abbastanza sottile e piccolo, è estremamente complesso, afferma Horsager. Se abbiamo intenzione di interfacciarci con il tessuto, vogliamo farlo in modo preciso e specifico per il circuito.
In un test del labirinto d'acqua in cui la direzione corretta per nuotare è stata illuminata con la luce, gli animali trattati hanno trovato la via di fuga molto più rapidamente rispetto ai loro omologhi non trattati. In una luce molto intensa, si sono comportati quasi come i topi normali. La ricerca è stata pubblicato online la scorsa settimana sul diario Terapia Molecolare .
Sebbene i risultati siano promettenti, non è ancora chiaro a quale risoluzione possano vedere gli animali. L'attività richiede un rilevamento generale della luce, piuttosto che un rilevamento a grana fine. Horsager prevede che un paziente umano sottoposto a un trattamento simile sarebbe in grado di camminare all'aperto e, si spera, di percepire la luce e navigare nell'ambiente in una certa misura.
I ricercatori hanno in programma di armeggiare ulteriormente con la terapia prima di passare agli studi clinici. Stanno esplorando altre proteine che potrebbero fornire una maggiore sensibilità alla luce, così come proteine che disattiverebbero l'attività in un altro sottoinsieme di cellule nella retina. La capacità di attivare alcune cellule e disattivarne altre in risposta alla luce, in teoria orchestrava una risposta più simile a quella della retina normalmente funzionante. Poiché i segnali luminosi subiscono un'elaborazione significativa nei circuiti retinici prima di essere trasmessi al cervello, più gli scienziati possono imitare da vicino l'attività nella retina intatta, migliore sarà probabilmente la visione risultante.