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Cura cromosomica
Ogni cellula umana porta 46 cromosomi, i pacchetti di DNA e proteine che trasmettono i geni di generazione in generazione mentre le cellule si dividono. Ultimamente, gli scienziati si sono chiesti se possono ingannare il meccanismo della cellula inserendo un 47° cromosoma sintetico dotato di geni di loro scelta. Due società, Athersys a Cleveland, Ohio, e Chromos Molecular Systems a Burnaby, British Columbia, stanno iniziando a trovare una risposta; stanno testando cromosomi artificiali come un modo sicuro ed efficace per introdurre geni terapeutici in pazienti affetti da malattie genetiche mortali.
La loro speranza è che i falsi cromosomi forniscano una valida alternativa alla terapia genica convenzionale, che in genere utilizza virus per fornire sostituzioni geniche nel trattamento di malattie come l'emofilia e la fibrosi cistica. Le piccole dimensioni dei virus limitano il numero di geni che possono essere consegnati e poiché le proteine virali possono anche causare reazioni immunitarie pericolose, la strategia è rischiosa. I cromosomi artificiali potrebbero risparmiare questi problemi ai pazienti in terapia genica. Un cromosoma artificiale può trasportare un numero qualsiasi di geni, viene ignorato dal sistema immunitario e funziona indipendentemente dagli altri cromosomi, quindi la tecnica rappresenta potenzialmente una risposta o una risposta a queste sfide, afferma Huntington F. Willard, direttore del Duke University Institute. per le scienze e la politica del genoma. I ricercatori Willard e Athersys hanno creato i primi cromosomi artificiali umani cinque anni fa.
Questa storia faceva parte del nostro numero di aprile 2003
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Ora Athersys e Chromos stanno cercando di dimostrare che Willard ha ragione. In esperimenti sui topi, Chromos ha dimostrato che i falsi cromosomi vengono trasmessi dalle cellule madri alle cellule figlie durante la divisione cellulare e da una generazione all'altra durante la riproduzione degli animali. Più di recente, gli scienziati di Chromos hanno dimostrato di poter aumentare la conta dei globuli rossi nei topi iniettando cellule che contengono cromosomi artificiali recanti il gene per l'eritropoeitina, una proteina che stimola la produzione di cellule del sangue. Se costrutti simili funzionano negli esseri umani, i potenziali bersagli dell'azienda includono diabete, emofilia e vari disordini metabolici.
Willard anticipa che le prove umane sono un anno o più nel futuro. Ma gli scettici abbondano. Michle Calos, una genetista della Stanford University che in precedenza aveva lavorato con cromosomi artificiali, da allora ha spostato la sua attenzione su altri metodi di terapia genica come l'inserimento di geni terapeutici in punti specifici sui cromosomi naturali. Dice Calos, non sono sicuro che questo approccio arriverà in clinica, perché penso che potrebbero esserci alternative che sono solo più competitive.