Cristalloterapia

Uno dei motivi per cui la terapia genica ha vacillato finora è che è difficile inserire in sicurezza i geni giusti nei nuclei cellulari. I virus geneticamente modificati sono un veicolo comune ma tutt'altro che ideale per i geni perché i virus possono causare una risposta immunitaria fatale. Alla ricerca di un modo per fornire i beni genetici in modo innocuo ed efficiente, il ricercatore sul cancro Gayle Woloschak della Northwestern University Medical School e i ricercatori dell'Argonne National Laboratory si stanno rivolgendo a nanocristalli, particelle di pochi miliardesimi di metro di diametro.

Le minuscole particelle fungono da impalcatura per il materiale genetico e consentono di attaccare altre molecole, come i peptidi, che possono aiutare a guidare il complesso direttamente al nucleo di una cellula. Negli esperimenti iniziali, Woloschak e i suoi colleghi hanno utilizzato un piccolo stimolo elettrico per rendere semipermeabile la parete cellulare, consentendo ai nanocristalli, che sono solo leggermente più larghi del DNA, di scivolare attraverso. Attualmente, gli scienziati stanno lavorando per aggiungere un peptide di navigazione all'impalcatura.

Questa storia faceva parte del nostro numero di febbraio 2003

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Per realizzare i cristalli, Woloschak e i suoi colleghi hanno utilizzato il biossido di titanio, un materiale che non dovrebbe provocare il sistema immunitario. I nanocristalli sono attraenti anche perché possono contenere più geni, una proprietà che potrebbe semplificare la terapia per le malattie causate da diversi geni malfunzionanti, afferma Woloschak. I nanocristalli possono anche fornire un modo per eliminare il materiale genetico indesiderato, aggiunge. I ricercatori attaccherebbero alla nanoparticella un breve tratto di DNA che corrisponde a una sequenza genetica difettosa; una volta legata al materiale genetico indesiderato nella cellula, la nanoparticella potrebbe essere spezzata dalla luce o dai raggi X, tagliando così il DNA problematico.

Sebbene Woloschak affermi che il lavoro del gruppo è ad almeno due anni di distanza dai test sugli animali, il potenziale delle nanoparticelle sta decisamente iniziando a cristallizzarsi. La speranza è che le nanoparticelle siano in grado di incorporare alcune delle caratteristiche utili di un vettore virale, come i peptidi di localizzazione, senza la preoccupazione che possano causare una reazione immunitaria negativa, afferma Daniel Feldheim, un chimico della North Carolina State University che è sviluppo di nanoparticelle d'oro che possono anche essere arruolate negli sforzi di terapia genica.

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