CRISPR viene utilizzato per il trattamento di un paziente con una pericolosa malattia del sangue

Categoria: Biotecnologia Inserito 25 febbraio

Un'azienda svizzera di biotecnologie dice ha utilizzato CRISPR per curare un paziente con beta talassemia, segnando la prova inaugurale della tecnologia di modifica genetica condotta dall'industria farmaceutica occidentale.

Il trattamento: CRISPR Therapeutics, di Zug, in Svizzera, afferma di aver utilizzato CRISPR per cercare di curare un singolo paziente dalla beta talassemia, una pericolosa malattia del sangue che rende le persone dipendenti dalle trasfusioni. Vertex Pharmaceuticals di Boston sta sponsorizzando lo sforzo.

Il problema: Le persone con beta talassemia ereditano copie difettose del gene che produce l'emoglobina, la molecola che i globuli rossi usano per trasportare l'ossigeno. Tuttavia, il corpo di tutti ha una seconda copia del gene, chiamato emoglobina fetale, che si spegne dopo la nostra nascita. In la sperimentazione clinica , gli scienziati stanno utilizzando l'editing CRISPR nel tentativo di riattivare il gene fetale.

Fuori dal corpo: Il trattamento prevede la raccolta di cellule staminali del midollo osseo da un paziente e quindi la fissazione del loro DNA in laboratorio utilizzando CRISPR. Successivamente, le cellule vengono reinfuse nel flusso sanguigno. In teoria, il trattamento una tantum potrebbe curare la malattia, anche se è troppo presto per conoscere il risultato. CRISPR Therapeutics afferma che aspetterà di vedere come risponderà il suo primo paziente prima di curare più persone. L'azienda ha anche in programma di trattare i pazienti con anemia falciforme utilizzando la stessa strategia.

Una prima pubblicità? CRISPR Therapeutics e Vertex affermano di essere le prime aziende a curare un paziente con CRISPR. Tuttavia, la tecnologia è già stata utilizzata in Cina su malati di cancro, alcuni dei quali hanno partecipato a studi supportati da aziende biotecnologiche presenti .