CRISPR, il futuro della ricerca nelle scienze della vita ma ancora molto da imparare

Fornito da Lemelson-MIT

La scienza cerca di spiegare il mondo che ci circonda e le spiegazioni più soddisfacenti sono quelle che ci consentono di prevedere fenomeni ancora sconosciuti. Mendeleev non solo ha spiegato i modelli nelle proprietà degli elementi atomici, ma ha anche predetto correttamente l'esistenza di altri otto elementi. Oltre ad essere intellettualmente soddisfacente, la previsione sposta la scienza nel regno della tecnologia, che consente applicazioni affidabili e robuste.

I modelli predittivi in ​​biologia sono spesso costruiti su osservazioni, da Mendel che deduce le leggi dell'ereditarietà dai suoi esperimenti sull'allevamento di piselli e Darwin che postula la teoria dell'evoluzione dalle sue indagini dettagliate su flora e fauna a Franklin, Watson e Crick che alla fine hanno rivelato la struttura del DNA e la sua struttura a doppia elica. Nonostante questi e molti altri significativi progressi, tuttavia, resta difficile sintetizzare le regole di vita in un quadro completo di principi operativi.

Oggi, grazie a una combinazione di nuove tecnologie e crescenti conoscenze scientifiche, gli scienziati stanno affrontando proprio questa sfida. Sono in corso molti progetti su larga scala volti a osservare la vita ad alta risoluzione e ad un'analisi completa, tra cui:

Feng Zhang è il vincitore nel 2017 del premio Lemelson-MIT da $ 500.000, che onora gli inventori a metà carriera dedicati al miglioramento del mondo attraverso eccezionali invenzioni tecnologiche. È un membro principale del Broad Institute del MIT e di Harvard, ricercatore presso il McGovern Institute for Brain Research, James e Patricia Poitras Professor in Neuroscience al MIT e professore associato nei dipartimenti di Brain and Cognitive Sciences e Biological Engineering al MIT . Zhang è un pioniere della rivoluzionaria tecnologia di editing genetico CRISPR che ha ricevuto numerosi premi per il suo lavoro. Ha in programma di utilizzare una parte del denaro del Premio Lemelson-MIT per sostenere i programmi di istruzione e innovazione STEM che sviluppano e suscitano interesse per la scienza e l'ingegneria tra gli studenti delle scuole medie e superiori.

• 1.000 Genomes Project, che mira a creare un database completo delle variazioni genetiche umane – le piccole modifiche al nostro DNA che rendono ognuno di noi unico;
• Human Cell Atlas, un progetto globale per mappare ogni tipo di cellula nel corpo, uno sforzo che sarà di enorme aiuto per collegare il progetto del DNA genomico alle strutture reali costruite da questi piani;
• Brain Connectome, che cerca di descrivere lo schema elettrico completo del cervello umano, consentendo ai ricercatori di tracciare un grafico dei modi in cui il nostro cervello elabora e collega le informazioni.

I dati e le scoperte di questi e di molti altri progetti aiutano i ricercatori a chiarire i meccanismi di processi biologici complessi come le malattie e l'invecchiamento.

Questi progetti evidenziano la profondità di osservazione di cui sono ora capaci i biologi, accelerando il ritmo con cui siamo in grado di studiare l'ampiezza della diversità biologica naturale. La ricerca guidata dalla curiosità ha portato inaspettatamente a molte tecnologie e applicazioni trasformative. In effetti, alcuni degli strumenti più potenti per la ricerca biologica sono il risultato di scoperte guidate dalla curiosità di base e sono stati imbrigliati dalla natura. Gli enzimi di restrizione, che sono stati raccolti dai batteri, hanno lanciato l'era della biologia molecolare e hanno reso possibile la produzione di insulina umana utilizzando i batteri. Un esempio più recente è lo sviluppo del sistema immunitario adattativo microbico, CRISPR, per l'editing genetico. Questi sistemi naturali aiutano i microbi a difendersi dai virus invasori utilizzando un meccanismo elegante che è stato studiato dai microbiologi per più di vent'anni. Negli ultimi anni, i componenti dei sistemi CRISPR, come Cas9, sono stati sfruttati per l'uso nelle cellule umane e ora stanno accelerando lo sviluppo nei campi della terapia umana, dell'agricoltura e della ricerca scientifica in tutto il mondo. Sebbene abbiamo esplorato solo la punta dell'iceberg della diversità biologica, è chiaro che alcuni organismi hanno sviluppato nuove soluzioni ai problemi biologici e c'è molto da guadagnare studiando questi meccanismi insoliti.

Il rapido sviluppo di nuovi strumenti molecolari sta anche ampliando reciprocamente la nostra capacità di studiare l'ampiezza della diversità naturale. Per quasi un secolo, gran parte della ricerca scientifica è stata eseguita utilizzando una manciata di organismi, scelti per la loro idoneità al lavoro di laboratorio. La cassetta degli attrezzi molecolare in rapida espansione può ora essere applicata in modo molto più ampio, aprendo l'accesso a una miriade di nuove specie, dalle salamandre con capacità rigenerative uniche ai ceppi naturali di colture resistenti alla siccità. Inoltre, gli scienziati possono ora scegliere di studiare le loro domande specifiche utilizzando i sistemi modello più adatti piuttosto che limitarsi a una manciata di ceppi di laboratorio che sono limitati nella loro capacità di modellare le malattie umane.

Insieme, queste due modalità di osservazione stanno alimentando un boom delle biotecnologie. I dati provenienti da osservazioni approfondite del genoma umano vengono utilizzati per informare la progettazione e lo sviluppo di terapie, mentre ampie indagini sulle comunità microbiche identificano nuovi enzimi con applicazioni biotecnologiche.

Dati tutti questi entusiasmanti sviluppi nella ricerca sulle scienze della vita e nella biotecnologia, è ancora più importante che mai offrire opportunità di formazione e tutoraggio agli studenti interessati alla scienza e all'ingegneria, in particolare agli studenti di diversa estrazione. Sono profondamente in debito con i numerosi mentori e le esperienze educative nel campo della scienza e dell'ingegneria da cui ho avuto la fortuna di imparare nella mia stessa formazione. Utilizzerò parte del denaro del Premio Lemelson-MIT per sostenere l'istruzione e l'innovazione STEM, comprese le organizzazioni di supporto, come il Center for Excellence in Education e la Society for Science and the Public, che hanno sponsorizzato programmi che hanno svolto un ruolo importante nell'aiutare gli studenti delle scuole medie e superiori sviluppano e celebrano i loro interessi per la scienza e l'ingegneria. È un momento entusiasmante per la biologia e c'è molto di più che possiamo fare per nutrire la prossima generazione di scienziati e ingegneri che creeranno nuove tecnologie trasformative che risolveranno le numerose importanti sfide che il mondo di oggi deve affrontare.

Feng Zhang è il vincitore 2017 del Premio Lemelson-MIT di $ 500.000 , che onora gli inventori a metà carriera dediti al miglioramento del mondo attraverso eccezionali invenzioni tecnologiche. È un membro fondamentale del Broad Institute del MIT e di Harvard

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