CRISPR è stato utilizzato per la prima volta nel trattamento di pazienti oncologici statunitensi

Categoria: Biotecnologia Inserito 17 aprile

Lo strumento di modifica genetica è stato utilizzato in uno studio per migliorare le cellule del sangue di due pazienti affetti da cancro, secondo NPR .

Il processo: La ricerca sperimentale, in corso presso l'Università della Pennsylvania, prevede l'alterazione genetica dei linfociti T di una persona in modo che attacchino e distruggano il cancro. Un portavoce dell'università ha confermato di aver curato i primi pazienti, uno con sarcoma e uno con mieloma multiplo.

Partenza lenta: I piani per lo studio pionieristico sono stati segnalati per la prima volta nel 2016, ma l'inizio è stato lento. Gli ospedali cinesi, nel frattempo, hanno lanciato una ventina di sforzi simili. Carl June, il famoso medico oncologico dell'Università della Pennsylvania, ha paragonato il vantaggio cinese nell'impiego di CRISPR a uno Sputnik genetico.

ex vivo: È più sicuro e più facile utilizzare la tecnica CRISPR sulle cellule rimosse dal corpo di un paziente. Questo è il caso del nuovo studio sul cancro, in cui i medici hanno raccolto il sangue dai pazienti e quindi hanno modificato geneticamente le cellule immunitarie in esso presenti prima di restituire le cellule ai pazienti.

La modifica: I ricercatori hanno aggiunto un gene per far attaccare le cellule T al cancro, ma hanno anche usato CRISPR per eliminare un gene diverso, chiamato PD-1, che può agire da freno alle difese del sistema immunitario.

I farmaci che inibiscono il PD-1, noti come immunoterapie, sono stati drammaticamente efficaci nel trattamento di alcuni tipi di cancro. Ora l'idea è di installare la stessa capacità direttamente nel DNA dei linfociti T.

Ondata CRISPR: Lo studio sul cancro della Pennsylvania è solo uno dei tanti test di trattamenti medici che utilizzano CRISPR che sono in arrivo. Quest'anno, ad esempio, un paziente in Europa è diventato la prima persona a essere trattata con CRISPR per una malattia ereditaria, la beta talassemia.

Finanziamento: Lo studio Penn è finanziato dal Parker Institute for Cancer Immunotherapy, un'organizzazione fondata dal cofondatore di Napster e primo investitore di Facebook Sean Parker, nonché da una startup, Tmunity. Parker ha paragonato i linfociti T a piccoli computer che possono essere riprogrammati.

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