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CRISPR apre nuove possibilità per i trapianti utilizzando organi di maiale
Questi maialini sono stati i primi a nascere senza virus innati nel loro DNA.
Per rendere i maiali donatori di organi idonei per l'uomo, i ricercatori di una società di avvio chiamata eGenesis hanno utilizzato per la prima volta l'editing genetico per eliminare una famiglia di virus nei suini che possono essere trasmessi alle persone. Questo passaggio potrebbe rendere gli organi dei suini più sicuri per l'uso umano.
Solo negli Stati Uniti, più di 116.000 persone sono in attesa di ricevere un trapianto di organi salvavita, mentre quest'anno sono stati eseguiti solo 17.157 trapianti, secondo il Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti.
Per decenni, lo xenotrapianto, ovvero il trapianto di organi di animali nelle persone, è stato visto come un modo possibile per alleviare la carenza di organi umani. Ma quasi tutti i tentativi di impiantare organi animali nelle persone sono falliti. Nel 1984, Baby Fae ricevette notoriamente un trapianto di cuore da un babbuino e morì 20 giorni dopo.
Da allora gli scienziati hanno rivolto il loro interesse ai maiali, che hanno organi di dimensioni simili a quelle umane. Possono anche essere allevati facilmente e in gran numero. Il problema è che gli esseri umani sono biologicamente ancora più diversi dai maiali di quanto non lo siano dai babbuini. Gli organi di maiale vengono rapidamente respinti dal corpo, causando gravi reazioni immunitarie. I virus presi di mira dai ricercatori, noti come retrovirus endogeni suini o PERV, sono stati un'altra preoccupazione. I virus risiedono nel DNA del maiale e possono essere trasmessi durante il trapianto e infettare le cellule umane.
Ora eGenesis, prodotto dal laboratorio del genetista di Harvard George Church, potrebbe aver scoperto come sbarazzarsi di questi virus saltatori di specie. Luhan Yang, cofondatrice e responsabile scientifico di eGenesis, afferma che il suo team voleva disattivare questo gruppo di virus per vedere se i maiali si sarebbero sviluppati normalmente.
Utilizzando lo strumento di modifica genetica CRISPR, Yang e il suo team sono stati in grado di disabilitare tutte le 25 copie dei virus negli embrioni di maiale. Hanno quindi impiantato gli embrioni in maiali femmine, che hanno dato alla luce suinetti che non ospitavano i virus. L'azienda ha prodotto 37 maiali in questo modo e li ha monitorati per quattro mesi. Finora, gli animali risultanti sono sani e privi di virus. I risultati appaiono oggi nel diario Scienza .
Muhammad Mohiuddin, professore di chirurgia e direttore del programma di xenotrapianto presso la School of Medicine dell'Università del Maryland, che non è stato coinvolto nello studio, afferma che tagliare più geni contemporaneamente con CRISPR consente di risparmiare molto tempo rispetto all'ingegneria genetica convenzionale. Ma mentre questi virus possono essere in grado di infettare i tessuti umani, dice che non ci sono ancora prove che causino effettivamente problemi di salute nelle persone.
Ci sono altri problemi che limiteranno l'applicazione clinica dello xenotrapianto oltre a questi virus, dice Mohiuddin, riferendosi alla risposta immunitaria che il corpo genera contro un organo animale trapiantato.
Yang afferma che eGenesis sta anche utilizzando CRISPR per apportare modifiche ai geni coinvolti nel sistema immunitario. Tuttavia, dice che i test umani di un organo prodotto in uno di questi maiali geneticamente modificati sono ancora lontani anni.