Cinque modi per ottenere CRISPR nel corpo

FreeImages.com | Kerem Yucel

La tecnologia di modifica genetica CRISPR ha il potenziale per trattare, e possibilmente curare, qualsiasi numero di malattie. Ma affinché l'editing del DNA avvenga dentro di te, CRISPR deve trovare la sua strada verso la parte giusta del corpo.

Ciò significa principalmente ottenere una proteina di taglio del DNA chiamata Cas9, normalmente presente nei batteri, per lavorare nelle cellule. Per farlo, i ricercatori stanno provando alcune tecniche di consegna sorprendenti. Ecco qui alcuni di loro:

Gel e creme.

Tra i primi tentativi di utilizzare CRISPR nell'uomo c'è a processo previsto in Cina per il trattamento del papillomavirus umano, la più comune infezione a trasmissione sessuale. La maggior parte delle infezioni non provoca sintomi e scompare da sola, ma se persiste, l'HPV può causare tumori cervicali e di altro tipo. È disponibile un vaccino per prevenire l'HPV, ma non ci sono trattamenti per le persone che hanno già il virus. I ricercatori cinesi stanno sviluppando un gel che contiene la codifica del DNA per il macchinario CRISPR. Il trattamento topico è progettato per inattivare i geni virali dell'HPV lasciando intatto il DNA delle cellule sane. Il processo arruolerà donne con infezioni da HPV; riceveranno il gel due volte a settimana per quattro settimane. Il gel verrà applicato direttamente sulla cervice.

CRISPR bevibile o commestibile.

La resistenza agli antibiotici sta crescendo negli Stati Uniti e in tutto il mondo, tanto che alcune infezioni batteriche stanno diventando mortali. In alternativa agli antibiotici tradizionali, una pillola CRISPR o un liquido da bere potrebbero essere un nuovo modo per combattere questi germi. Jan-Peter Van Pijkeren dell'Università del Wisconsin-Madison, insieme a società startup come Eligo Bioscience e Locus Bioscience, stanno sviluppando terapie CRISPR che dicono ai batteri nocivi di fare tagli fatali al proprio DNA. Il meccanismo CRISPR verrebbe aggiunto a batteri buoni, o probiotici, che una persona potrebbe ingerire sotto forma di pillola o liquido. A differenza degli antibiotici, che uccidono sia i batteri cattivi che quelli benefici, un probiotico CRISPR bevibile o commestibile sarebbe specifico per l'infezione batterica di un paziente, uccidendo solo i germi nocivi.

Storia correlata

Storia correlata Gli scienziati sperano di poter iniettare la tecnologia di modifica genetica direttamente nell'orecchio per fermare la sordità ereditaria.

Iniezioni all'orecchio.

Zhen-Yi Chen, un otorinologo ad Harvard, è interessato a sapere se il CRISPR possa invertire la graduale perdita dell'udito. Le delicate cellule ciliate nell'orecchio interno sono ciò che raccolgono il suono e ci permettono di sentire. Queste cellule possono essere danneggiate da un'eccessiva esposizione a rumori forti o da un difetto nel DNA di una persona. Quest'ultimo è ciò che Chen spera di trattare con CRISPR. Ha somministrato ai topi iniezioni dirette di CRISPR nelle orecchie per disabilitare un gene chiamato TCM1. I topi trattati stavano ancora udendo a due mesi di età. Successivamente, Chen spera di provare il suo approccio con i maiali.

Innesti cutanei.

I cerotti cutanei CRISPR potrebbero essere un modo senza ago per gestire il diabete di tipo 2. I ricercatori dell'Università di Chicago hanno utilizzato gli innesti cutanei sui topi ridurre l'obesità e i livelli di zucchero nel sangue . Nel diabete di tipo 2, la glicemia di una persona è troppo alta perché il corpo non può produrre insulina o resiste ai suoi effetti. L'insulina è un ormone che regola la glicemia. Con CRISPR, gli scienziati hanno modificato un gene che produce un ormone necessario per la produzione di insulina. Hanno quindi inserito il gene nelle cellule della pelle, hanno fatto crescere le cellule in laboratorio e hanno innestato la pelle modificata dal gene sui topi. Dopo aver mangiato una dieta ricca di grassi, i topi con gli innesti cutanei CRISPR hanno guadagnato meno peso rispetto a un gruppo di controllo che non ha ricevuto gli innesti. Hanno anche mostrato una minore resistenza all'insulina, un precursore del diabete di tipo 2. Xiaoyang Wu, professore associato all'Università di Chicago, afferma che gli innesti potrebbero essere utilizzati anche per altre malattie. Per i pazienti diabetici, dice, il più grande vantaggio è che non dovrebbero iniettare insulina ogni giorno.

Terapia ex vivo.

Molte terapie CRISPR comporteranno probabilmente la modifica delle cellule dei pazienti al di fuori del corpo o ex vivo, quindi la loro infusione nel corpo. Per alcune malattie, gli scienziati potrebbero voler applicare l'editing genetico solo a cellule o tessuti selezionati del corpo, come le cellule del midollo osseo. La terapia genica ex vivo consente ai ricercatori di rimuovere determinate cellule, applicarvi CRISPR e coltivarle in laboratorio. Ciò consente anche a coloro che preparano le cellule di osservare se l'editing genetico ha effettivamente funzionato prima di reinserire le cellule modificate nel corpo. Questo approccio è stato studiato negli studi clinici di alcune terapie geniche tradizionali, che utilizzano un virus modificato per trasportare materiale genetico nel corpo. Gli investigatori pensano che questo metodo potrebbe funzionare per il trattamento dell'anemia falciforme.

nascondere