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Anche a $ 500.000, la terapia genica potrebbe essere un affare per alcune malattie
Novarti
La Food and Drug Administration statunitense ha recentemente approvato quella che ha definito la prima terapia genica nel paese. La terapia, chiamata Kymriah e realizzata da Novartis, utilizza le cellule del paziente, che sono geneticamente modificate al di fuori del corpo, per curare un tipo mortale di leucemia infantile. La terapia ha avuto effetti sorprendenti, con conseguente remissione completa del cancro in alcuni pazienti.
L'idea alla base della terapia genica è che il materiale genetico viene utilizzato come farmaco vivente per curare le malattie. Gli scienziati hanno cercato di far funzionare le terapie geniche per decenni, quindi l'approvazione di Kymriah è storica. Ma il prezzo di $ 475.000 della terapia è stato immediatamente accolto con allarme e critiche da parte dei sostenitori dei pazienti. Altre terapie geniche sono in fase di sviluppo e anche quelle potrebbero costare centinaia di migliaia di dollari. E mentre alcuni vedono shock adesivo, altri vedono un affare.
Questo perché molte terapie geniche promettono di essere cure a titolo definitivo con un'iniezione una tantum, un approccio fondamentalmente diverso alla medicina. Se e quanto pagheranno gli assicuratori per queste terapie sono le principali domande con cui il sistema sanitario statunitense dovrà confrontarsi man mano che un numero maggiore di esse arriverà sul mercato. Le compagnie assicurative non hanno ancora detto se copriranno Kymriah.
Un totale di 504 terapie geniche per tumori, malattie genetiche e malattie infettive sono attualmente in fase di sperimentazione clinica, 34 delle quali sono nella fase più avanzata di test, secondo l'Alliance for Regenerative Medicine, un gruppo industriale. Alcuni potrebbero effettivamente essere un affare migliore rispetto ai trattamenti attualmente disponibili. Il costo del trattamento di determinate condizioni mediche gravi nel corso della vita di una persona, o anche solo per pochi anni, può aumentare rapidamente. Abbiamo eseguito i numeri su alcuni di quelli.
Anemia falciforme. I pazienti con anemia falciforme, una malattia del sangue incredibilmente dolorosa, finiscono spesso nei pronto soccorso degli ospedali, costando milioni all'anno al sistema sanitario statunitense. Uno studio del 2009 nel Giornale americano di ematologia ha esaminato i dati del programma Florida Medicaid e ha scoperto che il costo medio annuo dell'assistenza sanitaria per i pazienti con anemia falciforme variava da $ 10.704 per i bambini fino a nove anni a $ 34.266 per quelli di età compresa tra 30 e 39 anni. I costi sanitari a vita per un 45enne con anemia falciforme hanno raggiunto $ 953.640. All'inizio di quest'anno, l'azienda biotecnologica Bluebird Bio segnalato che la sua terapia genica sperimentale ha curato un adolescente in Francia.
Emofilia. Le persone con emofilia, per lo più uomini, mancano delle proteine necessarie di cui il corpo ha bisogno per coagulare il sangue. Di conseguenza, i pazienti necessitano di iniezioni regolari di fattore di coagulazione, che possono costare da decine a centinaia di migliaia di dollari all'anno in base al peso di una persona. Un'analisi del 2016 nel Giornale americano di Managed Care ha scoperto che il costo medio annuo per paziente per gli uomini con emofilia era di $ 155.136. Quelli con emofilia A avevano costi sanitari leggermente più alti, a $ 162.054 all'anno, rispetto a quelli con emofilia B, che erano circa $ 127.194 all'anno. I primi risultati dei test clinici di Spark Therapeutics hanno dimostrato che la terapia genica può essenzialmente curare l'emofilia B. UniQure e Baxalta stanno anche testando terapie geniche per l'emofilia, mentre BioMarin ne sta studiando una per l'emofilia A.
Disturbi da immunodeficienza. L'immunodeficienza combinata grave, nota anche come SCID, o malattia del ragazzo delle bolle, è una rara malattia ereditaria che rende il sistema immunitario praticamente inutile contro gli agenti patogeni. Ciò rende i bambini nati con esso estremamente vulnerabili alle malattie infettive e, senza trattamento, i bambini spesso muoiono entro i primi due anni di vita. In Europa è già disponibile una terapia genica, commercializzata come Strimvelis da GlaxoSmithKline. Costa 594.000 euro, o circa $ 712.000, ma viene fornito con una garanzia di rimborso se i pazienti non sono guariti. Un trapianto di midollo osseo offre anche una cura e la malattia può essere gestita con terapie enzimatiche sostitutive. Ma GlaxoSmithKline ha affermato che questi possono costare più di $ 4 milioni per un singolo paziente nel corso di un decennio. Negli Stati Uniti sono in corso studi di terapia genica per SCID e Orchard Therapeutics, con sede nel Regno Unito, sta sviluppando una terapia che rivaleggia con quella di GlaxoSmithKline.
Alcuni tumori. Alcuni tipi di cancro sono già incredibilmente costosi da trattare e richiedono che i pazienti assumano farmaci per tenere a bada le cellule tumorali e gestire gli effetti collaterali della malattia. David Mitchell, fondatore del gruppo di difesa Patients for Affordable Drugs, ha il mieloma multiplo, che è incurabile ma curabile. Per mantenersi in salute, va dal suo medico 22 volte l'anno per un'iniezione di farmaci per un valore di $ 20.000. In un anno, si tratta di circa $ 440.000. Diversi nuovi farmaci contro il cancro costano fino a $ 100.000 all'anno.
Michael Werner, direttore esecutivo dell'Alliance for Regenerative Medicine, afferma che una terapia genica dovrebbe essere valutata in base al suo valore per il paziente e per la società, che a suo avviso include miglioramenti della qualità della vita per il paziente e potenziali risparmi sui costi.
Se riusciamo a tenere le persone lontane da future visite in ospedale ed evitare significativi costi futuri per il sistema sanitario, somministrare a qualcuno una terapia genica è sicuramente un modo conveniente per fornire assistenza sanitaria e forse il più conveniente modo, dice.
Ed Schoonveld, esperto di prezzi dei farmaci e accesso al mercato presso la società di consulenza ZS Associates, afferma che è difficile attribuire un valore monetario a un medicinale che potrebbe cambiare completamente la vita o salvarla. Una domanda che rimarrà anche dopo l'approvazione di alcune di queste terapie è la durata dei loro effetti. Nel momento in cui lanciamo un farmaco, di solito non abbiamo un quadro completo di quale sia l'effetto a lungo termine del farmaco, afferma Schoonveld.
Gli studi di terapia genica hanno seguito i pazienti solo per pochi anni dopo il trattamento, quindi non è ancora noto se offrano una cura a lungo termine.